Naukowcy po raz pierwszy podali człowiekowi eksperymentalną terapię genową, która ma sprawić, że stare komórki zaczną zachowywać się jak młodsze. Jak informuje prestiżowy tygodnik naukowy „Nature”, rozpoczęła się pierwsza na świecie próba kliniczna wykorzystująca tzw. częściowe przeprogramowanie komórkowe u pacjenta.
To moment, na który badacze biologii starzenia czekali od lat. Dotychczas odmładzanie komórek udawało się jedynie w laboratoriach i badaniach na zwierzętach. Teraz technologia po raz pierwszy została zastosowana u człowieka.
Badanie prowadzi amerykańska firma biotechnologiczna Life Biosciences z Bostonu. Terapia jest testowana u osób cierpiących na jaskrę – chorobę prowadzącą do uszkodzenia nerwu wzrokowego i mogącą skutkować nieodwracalną utratą wzroku.
Komórki mają odzyskać młodość
Jak podaje „Nature”, celem terapii nie jest zastąpienie uszkodzonych komórek nowymi, lecz „odmłodzenie” już istniejących. Naukowcy próbują skłonić stare komórki do częściowego cofnięcia się w biologicznym czasie, tak aby odzyskały cechy charakterystyczne dla młodszych komórek.
W tym celu wykorzystano trzy geny należące do grupy tzw. czynników Yamanaki. To właśnie dzięki nim możliwe jest przeprogramowanie dojrzałych komórek w komórki przypominające komórki macierzyste. W eksperymencie zastosowano jednak tylko trzy z czterech klasycznych czynników. Chodzi o to, by odmłodzić komórki, nie pozbawiając ich ich wyspecjalizowanej funkcji.
Technika określana jest mianem częściowego przeprogramowania komórkowego. W przeciwieństwie do pełnego przeprogramowania nie cofa komórki do stanu przypominającego embrionalny, lecz jedynie „resetuje” część zmian związanych ze starzeniem.
Neurony, które nie potrafią się regenerować
Jaskra prowadzi do uszkodzenia neuronów nerwu wzrokowego, który przekazuje informacje z siatkówki do mózgu. Problem polega na tym, że komórki te praktycznie nie regenerują się samoistnie. Utraconego wzroku nie da się dziś odzyskać.
Według autorów badania białka kodowane przez aktywowane geny mogą pobudzić regenerację neuronów nerwu wzrokowego i przywrócić im część utraconych funkcji. To właśnie dlatego pierwszym celem terapii stała się jaskra.
Od myszy do człowieka
„Nature” przypomina, że przełomowe wyniki badań opublikowano już w 2020 roku. Zespół kierowany przez genetyka Davida Sinclaira z Harvard Medical School wykazał wtedy, że aktywacja trzech genów przeprogramowujących u myszy prowadziła do regeneracji uszkodzonych neuronów nerwu wzrokowego. W doświadczeniach zaobserwowano także poprawę widzenia u starych myszy oraz zwierząt cierpiących na jaskrę.
Od tego czasu Life Biosciences prowadziła kolejne badania na gryzoniach i małpach. Jak cytuje „Nature”, dyrektor naukowa firmy Sharon Rosenzweig-Lipson twierdzi, że dotychczas nie zaobserwowano poważnych działań niepożądanych związanych z terapią.
Wielkie nadzieje i równie duże obawy
Rozpoczęta próba kliniczna ma przede wszystkim odpowiedzieć na pytanie o bezpieczeństwo metody. W środowisku naukowym od lat trwa debata, czy częściowe przeprogramowanie komórek można stosować bez ryzyka. Jak zauważa „Nature”, największą obawą jest możliwość, że manipulowanie genami odpowiedzialnymi za odmładzanie komórek mogłoby uruchomić procesy prowadzące do rozwoju nowotworów.
Czy starzenie będzie można leczyć?
Badanie wpisuje się w znacznie szerszą dyskusję dotyczącą biologii starzenia. Coraz więcej naukowców zastanawia się, czy starzenie się organizmu powinno być traktowane jako proces nieunikniony, czy też jako zjawisko, które można spowalniać, a być może częściowo odwracać.
Na razie badacze podkreślają, że jest to przede wszystkim eksperyment. Nie wiadomo jeszcze, czy terapia rzeczywiście poprawi wzrok pacjentów. Sam fakt rozpoczęcia badań klinicznych oznacza jednak, że jedna z najbardziej ambitnych koncepcji współczesnej medycyny przestała być wyłącznie laboratoryjną ciekawostką.
Jeśli wyniki okażą się pozytywne, częściowe przeprogramowanie komórek może w przyszłości znaleźć zastosowanie nie tylko w leczeniu jaskry, ale także innych chorób związanych ze starzeniem się organizmu. Odpowiedź na pytanie, czy biologiczny zegar komórek można rzeczywiście cofnąć u ludzi, przyniosą jednak dopiero kolejne lata badań.
Źródło: Heidi Ledford, „World-first: therapy to make cells young again trialled in a person”, Nature
Piotr Czubowicz
Redaktor Magazynu „Polityka Senioralna”
